專注于開發(fā)下一代RNAi療法的全球化生物醫(yī)藥公司大睿生物（Rona Therapeutics）今日宣布，公司已順利向澳大利亞人類研究倫理委員會（HREC）遞交RN5681的臨床試驗申請，推進公司首款雙靶點siRNA進入臨床開發(fā)階段。這項I期臨床試驗預(yù)計將于2026年第一季度開始給藥。

　　RN5681是一種GalNAc偶聯(lián)的雙靶向siRNA，旨在同時沉默PCSK9和LPA這兩個經(jīng)過遺傳學(xué)驗證且互補的動脈粥樣硬化性心血管疾病驅(qū)動因子。通過單一分子同時降低低密度脂蛋白膽固醇與脂蛋白(a)，RN5681旨在實現(xiàn)深入、持久的血脂改善，并解決當(dāng)前療法未能消除的持續(xù)性殘余風(fēng)險。

　　"作為一名曾助力將降脂療法帶給患者的臨床醫(yī)生，我認(rèn)為雙靶點siRNA方法具有非凡的前景，"大睿生物首席醫(yī)學(xué)官（CMO）Alex DePaoli博士表示，"RN5681有望通過一種可能只需每6至12個月給藥一次的單一分子藥物，同時干預(yù)兩個最重要的心血管風(fēng)險因素，從而拓展現(xiàn)有的治療范式。"

　　DePaoli博士近期在第22屆全球心血管臨床試驗專家論壇上展示了大睿生物的雙靶點及多靶點siRNA平臺。大睿生物的科學(xué)成果在這一全球頂級心血管會議上的亮相，突顯了公司在多靶點siRNA設(shè)計與開發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位正迅速被獲得認(rèn)可。

　　"RN5681是我們開創(chuàng)性‘plug-and-play'技術(shù)平臺誕生的首款雙靶點siRNA療法，"大睿生物首席執(zhí)行官（CEO）史藝賓女士表示，"此次申報標(biāo)志著我們在為全球患者帶來具有變革性心血管獲益的下一代RNAi療法之路上邁出了重要一步。我們對未來在心腦血管代謝及肥胖領(lǐng)域通過多靶點siRNA應(yīng)對共病問題的突破性機遇感到興奮。"

　　關(guān)于大睿生物

　　大睿生物（Rona Therapeutics）是一家全球領(lǐng)先的RNAi藥物平臺公司，專注于利用下一代RNA技術(shù)平臺開發(fā)治療心血管代謝疾病、肥胖及神經(jīng)退行性疾病的藥物。公司自2021年成立以來，已憑借其在遞送系統(tǒng)、多價結(jié)構(gòu)設(shè)計及寡核苷酸化學(xué)專有平臺優(yōu)勢，將四個項目推進至臨床階段。截至目前，公司已從多家全球頂級醫(yī)療健康投資機構(gòu)及戰(zhàn)略合作伙伴籌集資金約2億美元。